Historia

W 2013 roku zespół naukowców z Instytutu Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk w Poznaniu, pod kierownictwem prof. Marty Olejniczak, zgłosił pierwszy patent chroniący technologię selektywnego wyciszania zmutowanego genu odpowiedzialnego za chorobę Huntingtona oraz inne choroby powtórzeń CAG, w tym SCA3 i DRPLA. Zgłoszenie wyprzedziło o rok podobne rozwiązanie rozwijane przez holendersko-amerykańską spółkę uniQure, co pomogło zabezpieczyć unikalność polskiego know-how na tle globalnej konkurencji.

W 2019 roku projektem, będącym wówczas na wczesnym etapie badań in vitro na liniach komórkowych, zainteresował się dr Kris Siemionow – lekarz, przedsiębiorca i inwestor związany z funduszem Biofund Capital Management. Biofund sfinansował pierwsze badania w modelach zwierzęcych, otwierając drogę do dalszego rozwoju technologii.

W latach 2019–2020 zespół badawczy potwierdził skuteczne wyciszanie zmutowanych genów w komórkach pochodzących od pacjentów z chorobą Huntingtona, SCA3 oraz DRPLA. W 2020 roku w badaniach na myszach zaobserwowano jednak niepożądane efekty uboczne, w tym napady padaczkowe, co skłoniło zespół do powrotu do etapu projektowania cząsteczki.

W 2022 roku opracowano nową generację cząsteczki – amiR136-A2 – eliminującą problem toksyczności poprzedniej wersji. Powstały na jej bazie kandydat na lek spełnił zarówno kryteria bezpieczeństwa, jak i skuteczności działania.

W 2024 roku złożono kolejny wniosek patentowy, rozszerzający ochronę własności intelektualnej projektu.

W latach 2024–2026 kontynuowano prace nad kandydatem na lek o poprawionym profilu bezpieczeństwa i dwukrotnie niższym dawkowaniu w porównaniu z wcześniejszą wersją cząsteczki.

Od kwietnia 2026 roku projekt multiQure zaczął być łączony z Pure Biologics – spółką notowaną na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie od 2020 roku. Biofund Capital Management rozpoczął negocjacje w sprawie wniesienia platformy RNAi multiQure do Pure Biologics w zamian za nowo emitowane akcje.

3 czerwca 2026 roku Biofund podpisał list intencyjny z ACRX – dotychczas największym akcjonariuszem Pure Biologics – dotyczący wniesienia platformy multiQure aportem do spółki oraz konwersji udzielonej wcześniej pożyczki ACRX na akcje. 10 czerwca 2026 roku Nadzwyczajne Walne Zgromadzenie Pure Biologics wyraziło zgodę na tę transakcję: w jej wyniku Biofund objął 49,99% akcji spółki, a niezależni eksperci Baker Tilly wycenili wartość projektu multiQure na obecnym etapie na ponad 400 mln zł (111,3 mln USD).

23 czerwca 2026 roku Pure Biologics pozyskało 50 mln zł z emisji 50 mln akcji serii S w procesie przyspieszonej budowy księgi popytu (ABB). Środki przeznaczone zostały na dalszy rozwój platformy multiQure RNAi oraz kontynuację projektów PB003G i PB004 w kierunku badań klinicznych fazy I. W ślad za transakcją spółka przyjęła plan zmiany nazwy na multiQure.

Kluczowe wyniki 12 lat prac nad projektem

• Redukcja wytwarzania zmutowanego białka HTT na poziomie ok. 50% osiągnięta w humanizowanych mysich modelach YAC128.
• Brak niepożądanych efektów w badaniach bezpieczeństwa na myszach.
• Potwierdzona trwała ekspresja blokującej cząsteczki RNA – efekt wyciszania utrzymywał się przez cały okres badania.
• Badania zespołu prof. Marty Olejniczak publikowane na łamach globalnie rozpoznawanych czasopism naukowych.