Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość przeglądania, analizę ruchu w witrynie i zarządzanie reklamami.
Przewagi konkurencyjne:
TERAPIE GENOWE choroby HuntingtonaCAG sh-miRNATechnologiaRNAiDziała na zmutowany gen✓Obejmuje 100% populacji chorych✓Długotrwałe wyciszanie✓Uniwersalna terapia dla innych chorób z ekspansją CAG✓
TERAPIE GENOWE choroby HuntingtonaCelowanie w egzonTechnologiaRNAiDziała na zmutowany gen✗Obejmuje 100% populacji chorych✓Długotrwałe wyciszanie✓Uniwersalna terapia dla innych chorób z ekspansją CAG✓
TERAPIE GENOWE choroby HuntingtonaCelowanie w SNPTechnologiaAntysensowne oligonukleotydyDziała na zmutowany gen✓Obejmuje 100% populacji chorych✗Długotrwałe wyciszanie✗Uniwersalna terapia dla innych chorób z ekspansją CAG✗
O terapii choroby Huntingtona – interferujące RNA są zaprojektowane tak, aby celować bezpośrednio w odcinek powtórzeń CAG. Specyficzne modyfikacje ich sekwencji prowadzą do powstania niedopasowań (mismatch) między interferującym RNA a transkryptem docelowym. Typowy, prawidłowy transkrypt huntingtyny wiąże pojedynczy kompleks RISC, natomiast wariant zmutowany wiąże więcej kompleksów wyciszających. Podczas syntezy białka niedopasowany RISC pochodzący z prawidłowych transkryptów jest łatwo usuwany, w przeciwieństwie do licznych kompleksów RISC na transkryptach zmutowanych, które są stabilne i hamują translację.
Prowadzi to do allelo-selektywnego hamowania syntezy zmutowanej huntingtyny. Stopień selektywności zależy od różnicy w długości odcinków powtórzeń między allelem prawidłowym a zmutowanym.
Nasza innowacyjna terapia oparta na RNAi zapewni długotrwały efekt wyciszania zmutowanego genu, a tym samym zahamuje postęp chorób neurodegeneracyjnych wywołanych przez toksyczne białko powstające w wyniku powtórzeń CAG.